经过多年的投资和努力，一个奇迹般的新药被药品监管机构批准用于治疗某种难以治疗的临床疾病，如某一类型的癌症。与现有疗法相比，该创新药物能有效延长患者寿命但价格较现有疗法显著升高。那么，该如何制定出有效的市场准入战略促使该产品基于其强大的临床疗效，以价值为基础的定价机制、优异的性价比数据，在临床上获得广泛使用?在支付上获得社保及商业保险公司的认可?又该从哪里入手?
用市场准入判定临床和经济价值
在过去20年里，人类在生物医学研究领域获得了显著进步并取得了突破性进展。从人类基因的鉴定、针对性的靶向疗法，到更精致的药物分子、纳米疗法，再到射频消融及植入性导管等，越来越多的创新型医疗技术已经推向市场。这些技术无疑有助于改善数以百万计患者的生活质量，推动更优化的疾病临床管理，并提高病人的存活率。当一项医疗创新技术已成熟并准备进入社会展开推广应用时，它给医务工作者及患者带来了显著的兴奋和巨大的希望。与此同时，也给创新者带来了相当大的负担及大量的工作，创新者必须提供各种数据及证据以证明该创新技术给社会带来的临床和经济价值。由于创新技术通常比传统技术昂贵，社会和政府不可能盲目地接受所有的创新技术。因此，需要具体的临床及经济学数据和证据来支持社会对该创新技术的接受和广泛应用。世界各国政府及商业保险公司亦开始思考采取一种合理的方式来接受或拒绝这些新技术。
1967年，“技术评估”(Technology Assessment)一词首次出现在美国国会众议院科学和航天委员会科学、研究、发展小组委员会讨论中。1972年，美国国会通过公共法92-484创建了技术评估(OTA)办公室。在20世纪80年代，澳大利亚成为使用卫生技术评估(Health Technology Assessment，HTA)评估新药物的第一个国家(尽管开始只是采用一个咨询的方式)。1993年，加拿大协调中心卫生技术评估(现称CADTH)紧随其后，并在同年确定HTA将成为加拿大创新产品进入市场的报销决策过程的正式组成部分。1999年，英国成立国家健康与临床研究所(NICE)，正式要求创新医药技术在获得市场准入前必须进行卫生技术评估。2013年，美国为实现奥巴马的医疗保健改革的关键手段，正式实施了患者保护与评价医疗法案。该法案创立了一个准政府实体：以病人为中心的成果研究院(PCORI)，以此推动比较效果研究及其结果在医生、患者和其他有关人群中的应用。
在卫生技术评估过程中，政府和付费方开始提出了一些重要问题，例如：创新技术临床上的疗效是否有突破性进展?哪些病人将在这些创新技术中获益最大?政府/付费者的预算是否可以负担得起?这个创新技术是否值得支付?如果可以选择，哪个创新技术性价比最高?
为了全面地回答以上问题，需要进行更为全面的研究来证明创新产品的临床价值和经济价值，也需要建立全新的以价值为基础的定价模型及商业操作模型。“市场准入”在制药及设备行业内已成为整体市场规划、临床发展战略、卫生经济评估、定价策略及实现市场认可的同义词。
广义上的市场准入(Market Access，MA)是指一个市场对特定货物和服务的开放和接受。我们定义的市场准入为通过各种系统的医学科学分析的应用、经济评价方法、市场研究及策略规划来产生及提供证据，证明创新技术对社会的临床和经济价值，并根据所产出的价值证据及市场需求设计出有效的商业谈判机制、病人资助计划及全方位的营销策略，并最终取得市场认可及进入报销目录。
高效市场准入策略四部曲
面对医疗市场的复杂性和多样性(如应用卫生技术评估的国家、非卫生技术评估的国家、单一支付方市场、多支付方市场以及病人直接付费市场)，实现市场准入已不再是一个简单的一维工作。一个成功的市场准入策略的计划和实施，要求创新公司内部多个功能部门的协调及合作，包括研发部、医学部、卫生经济与成果研究、市场准入、政府事务和商业部门等。通过这些部门的通力合作、协调努力，才能最有效、最大限度地同步整合所有的临床和经济价值的证据，确定定价策略、商业运作、宣传包装、合同谈判和公众的沟通等策略，设计出符合市场要求的市场准入策略。
一个有效的市场准入策略应包括以下主要内容：
1.对环境的了解：首先要了解运作环境，进行数据收集及政策分析工作以确定在何种报销环境下运作，评估关键利益相关者对该创新技术的看法，进行鼓励创新的政策研究，确定不同的定价机制/方法，对不同的报销方式、方法及程度进行谈判，并评估潜在的市场准入机会(如补充商业医疗保险等)。
2.证据的产生：一个有效的市场准入策略的制定主要基于这一基本组成部分。循证医学的关键是产生正确的临床和经济证据以支持政策的制定、卫生技术评估考核的需要，以达到最佳的市场接受程度。这些价值数据包括临床数据、经济数据、病人结果研究以及疾病负担/流行病学证据等。
3.证据的包装和沟通：一个有效的市场准入策略的第三个组成部分是把所有的证据和策略整合后设计出一个易于理解及操作的关键价值沟通主张和方案，制定一个有效的沟通计划，有效地与政策制定者、支付方、医疗服务提供者进行价值证据的沟通以纳入支付方报销的决定，指导医师处方的模式和规范病人求医行为。要有效地做到这一点，需要开发各种用户友好的工具以允许价值证据在真实世界中的应用。这些工具包括综合价值的档案、详细的病情自然进展信息、临床治疗指南、成本效益模型、预算影响模型以及投标/谈判策略设计等。
4.市场准入策略方案设计
将上述有关问题综合起来进行市场准入策略方案设计。一个典型的市场准入策略方案的设计，包括以下步骤：
(1)进行全面的政策环境研究以了解当前报销的环境，从而发现机会和潜在的威胁。
(2)开展临床数据的收集与研究以了解关键利益相关者对该创新的看法，产生所需临床和经济价值的证据。
(3)确认创新产品关键价值信息，制定关键价值沟通及基于价值的定价策略。
(4) 整合所有数据和信息，建立一个有效的市场准入策略。
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设计市场准入计划的三种可能
1.当一个创新产品功效卓越，但相对于现有临床干预手段其价格更高时……
此时的重点在于应明确地展示该创新产品卓越的疗效及其为社保和其他付费者带来的社会效益和经济效益。必须成功地展示并有效沟通如下证据：全面的流行病学研究、现实世界中目前的治疗手段等关键证据，其中最重要的是这一疾病如果不及时治疗或者未用最佳治疗方法治疗，对社会产生的显著的临床和经济负担信息。
同时，应专注于创造将创新性产品的临床效果转化为社会经济效益和患者治疗效果的证据上，如生活质量等的研究。在产生以上证据后清晰地将这些价值信息同重要利益相关者沟通，阐述基于产品性能的临床和经济价值以满足支付者(社保)的需求。产出以价值为基础的定价程序，确定高值药品公众支持计划，估算纳入新产品对预算的影响以支持并确立和社保及保险部门的谈判和签约策略。
2.当一个创新产品与现有最佳干预手段类似，但其安全性更好时……
在这种情况下，需要关注以下几点：侧重于寻找有效的产品差异化性能，包括对不良反应的差异、亚组人群中疗效差异以及根据年龄、性别或疾病分期进行各种分析。注重该产品与当前市场领袖价格的定价差异，随着价格差异的建立，可以构建预算影响模型以突出新产品为付款人或病人创造的价值。熟练运用各种有效承包战略以保证市场准入，包括折扣、风险共担、按绩效支付等方式。明确并综合以上所有的该创新产品的核心价值和竞争品对比的消息，并与关键利益相关者顺利沟通。
3.当与市场上领先者相比，新产品成本更低且疗效明确，但疗效不如现有市场领先产品时……
这一类药物，由于自身疗效原因只能提供有限的市场潜力，但是仍然对市场上某个限定患者群体具有价值。在这种情况下，必须把重点放在展示明确证据证明该药的推广使用符合当今的治疗指南和治疗途径，并确保该产品弱势疗效对某选定的特定人群并不产生负面影响上。重点是进行高质量研究产出必要的证据从而证明该药物在特定人群具有显著的临床和经济效应。在这些证据产生后，可以构建预算影响分析，并专注于该产品对公共卫生事业的贡献，实现公共健康利益。
结语
综上所述，制定一个全面、有效的市场准入计划不是一个一维的工作。它要求市场准入规划领导者对创新产品的属性具有清醒的认识，知道怎样产出针对疾病的关键的临床和经济价值，具有较强的沟通能力，能使公司内部各类团队达到有效的沟通，以获得对各项计划的认可，并确保市场准入计划成功地执行。
